学习经历
2010年11⽉-2014年05⽉05⽇ 丹麦奥胡斯⼤学 博⼠学位 导师：Jacob G. Mikkelsen
2009年08⽉-2010年07⽉ 瑞典卡洛琳斯卡医学院 博士生 导师：Thomas Perlmann (现诺奖委员会秘书长)
2006年09⽉-2009年07⽉ 中国科学院研究⽣院 硕⼠学位
2002年09⽉-2006年07⽉ ⼭东⼤学 本科学位
工作经历
2025.01-至今, 上海市血液病基因编辑与细胞免疫治疗重点实验室，副主任
2017.11-至今, 上海交通大学, 系统生物医学研究院, 研究员
2016.3-2017.11, 丹麦奥胡斯大学, 博士后, 合作导师: Soren Paludan
2014.1-2016.2, 丹麦奥胡斯大学, 博士后, 合作导师: Jacob G. Mikkelsen
人才奖项
2025 上海交通大学"思源学者"
2024 国家科学技术进步奖创新团队奖核心成员
2023 “春申金字塔”卓越人才
2021 国家级青年人才
2018 上海市浦江学者
学会兼职与审稿人
学会和学术兼职：
欧洲基因与细胞治疗协会（ESGCT）会员。Nature Biotechnology、Nature Medicine等期刊审稿专家。
社会兼职：
1. 2021年中国生物工程学会第七届科普工作委员会委员
2. 2020年参加上海东方卫视关于新冠疫苗的电视新闻直播
3. 2020年接受动脉网和DeepTech关于基因治疗创新药的专访
4. 2020参加百度直播间生物医药行业分析（50万+观看）
5. 2018年组织东方科技论坛-细胞与基因治疗论坛（大会主席）
6. 2018年参加澎湃新闻关于基因编辑婴儿事件的网络新闻直播
发现：利用CRISPR全基因组文库、单细胞测序等系统性工具发现免疫、衰老的新靶点和生物学新机制。
发明：发明新型基因编辑工具、新型递送载体、新型免疫治疗技术，实现遗传疾病、肿瘤、病毒感染等难治性重大疾病的治疗。
应用：将原创性的发现和发明用于临床治疗，开发全球意义的first in class药物。
Publication list (Yujia Cai)
2020-至今
1. Ling, S.#, Zhang, X.#, Dai, Y., Jiang, Z.#, Zhou, X.#, Lu, S., Qian, X., Liu, J., Selfjord, N., Satir, T.M., Lundin, A., Touza, J.L., Firth, M., Van Zuydam, N., Bilican, B., Akcakaya, P., Hong, J*. & Cai, Y*. Customizable virus-like particles deliver CRISPR-Cas9 ribonucleoprotein for effective ocular neovascular and Huntington's disease gene therapy. Nat Nanotechnol (2025).
2. Yao Dai#, Manja Idorn#, Manutea C Serrero, Xiaoyong Pan, Emil A Thomsen, Ryo Narita, Muyesier Maimaitili, Xiaoqing Qian, Marie B Iversen, Line S Reinert, Rasmus K Flygaard, Muwan Chen, Xiangning Ding, Bao-cun Zhang, Madalina E Carter-Timofte, Lu Qing, Zhuofan Jiang, Yiye Zhong, Shuhui Zhang, Lintai Da, Jinwei Zhu, Mark Denham, Poul Nissen, Trine H Mogensen, Jacob Giehm Mikkelsen, Shen-Ying Zhang, Jean-Laurent Casanova, Yujia Cai*, Søren R Paludan*. TMEFF1 is a neuron-specific restriction factor for herpes simplex virus. Nature, 2024.
3. Y. Zhong#, H. Le#, X. Zhang#, Y. Dai, F. Guo, X. Ran, G. Hu, Q. Xie, D. Wang*, Y. Cai*, Identification of restrictive molecules involved in oncolytic virotherapy using genome-wide CRISPR screening. J. Hematol. Oncol. 17, 36. 2024.
4. Shiqi Li#, Sikai Ling#, Dawei Wang#, Xiaoyuan Wang#, Fangyuan Hao#, Liufan Yin, Zhongtao Yuan, Lin Liu, Lin Zhang, Yu Li, Yingnian Chen, Le Luo, Ying Dai, Lihua Zhang, Lvzhe Chen, Dongjie Deng, Wei Tang, Sujiang Zhang, Sanbin Wang*, Yujia Cai*. Modified lentiviral globin gene therapy for pediatric β0/β0 transfusion-dependent β-thalassemia: A single-center, single-arm pilot trial. Cell Stem Cell, 2024.
5. Di Yin#, Yiye Zhong#, Sikai Ling#, Sicong Lu#, Xiaoyuan Wang#, Zhuofan Jiang, Jie Wang, Yao Dai, Xiaolong Tian, Qijing Huang, Xingbo Wang, Junsong Chen, Ziying Li, Yang Li, Zhijue Xu, Hewei Jiang, Yuqing Wu, Yi Shi, Quanjun Wang, Jianjiang Xu, Wei Hong, Heng Xue, Hang Yang, Yan Zhang, Lintai Da, Ze-guang Han, Sheng-ce Tao, Ruijiao Dong, Tianlei Ying, Jiaxu Hong*, and Yujia Cai*. Dendritic-cell-targeting virus-like particles as potent mRNA vaccine carriers. Nature Biomedical Engineering, 2024.
6. Wei A#, Yin D#, Zhai Z#, Ling S#, Le H, Tian L, Xu J, Paludan SR, Cai Y*, Hong J*. In vivo CRISPR gene editing in patients with herpetic stromal keratitis. Molecular Therapy, 2023.
7. Sicong Lu and Yujia Cai*. Bacterial molecular syringe for drug delivery. Cell Host & Microbe 2023.
8. Di Yin#, Sikai Ling#, Dawei Wang#, Yao Dai, Hao Jiang, Xujiao Zhou, Soren Riis Paludan, Jiaxu Hong*, and Yujia Cai*. Targeting herpes simplex virus with CRISPR–Cas9 cures herpetic stromal keratitis in mice. Nature Biotechnology 2021.
9. Sikai Ling#, Shiqi Yang#, Xinde Hu, Di Yin, Yao Dai, Xiaoqing Qian, Dawei Wang, Xiaoyong Pan, Jiaxu Hong, Xiaodong Sun, Hui Yang, Soren Riis Paludan and Yujia Cai*. Lentiviral delivery of co-packaged Cas9 mRNA and a Vegfa-targeting guide RNA prevents wet age-related macular degeneration in mice. Nature Biomedical Engineering 2021.
10. Wang, D., K. Wang* and Y. Cai*. An overview of development in gene therapeutics in China. Gene therapy: 1-11. 2020.
11. Zhang B-c, Nandakumar R, Reinert LS, Huang J, Laustsen A, Gao Z-l, Sun C-l, Jensen SB, Troldborg A, Assil S, Berthelsen MF, Scavenius C, Zhang Y, Windross SJ, Olagnier D, Prabakaran T, Bodda C, Narita R, Cai Y, Zhang C-g, Stenmark H, Doucet CM, Noda T, Guo Z, Goldbach-Mansky R, Hartmann R, Chen ZJ, Enghild JJ, Bak RO, Thomsen MK, Paludan SR*. STEEP mediates STING ER exit and activation of signaling. Nat. Immunol; 21(8): 868-879. 2020.
2020前
1. Immunostimulatory guide RNAs mediate potent antiviral response; BioRxiv; Yujia Cai*, Alice Knudsen, Samuel Joseph Windross, Martin Kristian Thomsen, Søren Riis Paludan*. 2018.
2. Attenuation of cGAS-STING signaling is mediated by a p62/SQSTM1-dependent autophagy pathway activated by TBK1; EMBO J; 37(8); Prabakaran, T., C. Bodda., C. Krapp., B.C. Zhang., M.H. Christensen., C. Sun., L. Reinert., Y. Cai., S.B. Jensen., M.K. Skouboe., J.R. Nyengaard., C.B. Thompson., R.J. Lebbink., G.C. Sen., G. van Loo., R. Nielsen., M. Komatsu., L.N. Nejsum., M.R. Jakobsen., M. Gyrd-Hansen and S.R. Paludan*. 2018
3. In Vivo Knockout of the Vegfa Gene by Lentiviral Delivery of CRISPR/Cas9 in Mouse Retinal Pigment Epithelium Cells; Molecular therapy - Nucleic acids; 9: p. 89-99; Holmgaard, A., A.L. Askou., J.N.E. Benckendorff., E.A. Thomsen., Y. Cai., T. Bek., J.G. Mikkelsen and T.J. Corydon*. 2017
4. Inborn errors in RNA polymerase III underlie severe varicella zoster virus infections; J Clin Invest; 127(9): p. 3543-3556; Ogunjimi, B., S.Y. Zhang., K.B. Sorensen., K.A. Skipper., M. Carter-Timofte., G. Kerner., S. Luecke., T. Prabakaran., Y. Cai., J. Meester., E. Bartholomeus., N.A. Bolar., G. Vandeweyer., C. Claes., Y. Sillis., L. Lorenzo., R.A. Fiorenza., S. Boucherit., C. Dielman., S. Heynderickx., G. Elias., A. Kurotova., A.V. Auwera., L. Verstraete., L. Lagae., H. Verhelst., A. Jansen., J. Ramet., A. Suls., E. Smits., B. Ceulemans., L. Van Laer., G. Plat Wilson., J. Kreth., C. Picard., H. Von Bernuth., J. Fluss., S. Chabrier., L. Abel., G. Mortier., S. Fribourg., J.G. Mikkelsen., J.L. Casanova., S.R. Paludan* and T.H. Mogensen*. 2017
5. Targeted, homology-driven insertion in stem cells by ZFN-loaded 'all-in-one' lentiviral vectors; eLIFE; 5; Cai, Y., Laustsen, A., Zhou, Y., Sun, C., Anderson, M.V., Li, S., Uldbjerg, N., Luo, Y., Jakobsen, M.R. and Mikkelsen, J.G.* 2016
6. Lentiviral delivery of proteins for genome engineering; Current Gene Therapy; 16, E-pub ahead of print; Cai, Y. and Mikkelsen, J.G.* 2016
7. Lentivirus pre-packed with Cas9 protein for safer gene editing; Gene Therapy; 23(7), 627-633; Choi, J.G., Dang, Y., Abraham, S., Ma, H., Zhang, J., Guo, H., Cai, Y., Mikkelsen, J.G., Wu, H., Shankar, P., Manjunath N.* 2016
8. Targeted genome editing by lentiviral protein transduction of zinc-finger and TAL-effector nucleases; eLIFE; 3, e01911; Cai, Y., Bak, R.O. and Mikkelsen, J.G.* 2014
9. Driving DNA transposition by lentiviral protein transduction; Mobile Genetic Elements; 4, e29591; Cai, Y., Mikkelsen, J.G.* 2014
10. DNA transposition by protein transduction of the piggyBac transposase from lentiviral Gag precursors; Nucleic Acids Research; 10.1093/nar/gkt1163; Cai, Y., Bak, R.O., Krogh, L.B., Staunstrup N.H., Moldt B., Corydon T.J., Schr_der L.D., Mikkelsen J.G.* 2014
11. Efficient sleeping beauty DNA transposition from DNA minicircles; Molecular therapy - Nucleic acids; 2, e74; Sharma, N., Cai, Y., Bak, R.O., Jakobsen M.R., Schr_der L.D., Mikkelsen J.G.* 2013
12. A lentiviral vector-based genetic sensor system for comparative analysis of permeability and activity of vitamin D3 analogues in xenotransplanted human skin; Experimental Dermatology; 22, 178-183; Staunstrup, N.H., Bak, R.O., Cai, Y., Svensson, L., Petersen, T.K., Rosada, C., Stenderup, K., Bolund, L. and Mikkelsen, J.G.* 2013
1. 上海市 “创新行动计划”-细胞与基因治疗专项项目, 24Z510200306, 150万，2023.12-2026.11，在研，主持
2. NSFC面上项目，32370148，神经元特异限制性因子TMEFF1的抗病毒分子机制及衍生抗病毒肽药效研究，50万，2024.01-2027.12，在研，主持
3. 科技部重点研发项目，2022YFC3400205，拓展基因编辑技术的基础和应用研究场，2022.11-2027.10，143万，在研，骨干
4. 万人计划青年拔尖项目，BE4150003，基于类病毒体VLP-mRNA递送的新型疗法研究，2022.02-2025.01，180万，在研，主持
5. NSFC面上项目，31971364， 基于CRISPR文库发现的TMEFF1蛋白在神经元细胞内的抗病毒机制研究2020.01-2023.12，56万，在研，主持
6. 上海市浦江人才计划，18PJ1404500，开发新生儿X染色体连锁重症免疫缺陷症的基
因治疗技术，2018.07-2020.06, 20万，在研，主持
7. 上海市自然基金，18ZR1419300，利用高通量CRISPR文库筛选技术系统性发掘帕金
森病致病基因，2018.06-2021.05, 20万，在研，主持
8. 上海市卫计委协同创新集群项目 “重大疾病的干细胞治疗研发与临床转化体系建立” 2019-2023，4900万，在研，参与
9. 上海交通大学-上海本导基因技术有限公司，横向课题，40万，在研，主持
10. 上海交通大学-优秀人才培育项目，50万，在研，主持
11. 上海交通大学-生命科学学科群交叉重点项目，40万，在研，主持
授权国家发明专利4项、PCT专利2项。
戴 瑶（ 华东师范大学 硕士） 在读博士生
钟亦晔 （浙江大学 硕士）在读博士生
姜卓凡 （英国诺丁汉大学 硕士）在读博士生
张炳蔚 （北京师范大学 硕士）在读博士生
董兴啸（大连工业大学 硕士）在读博士生
孙炅明（上海交通大学 本科）直博生
张淑慧 （西安交通大学 本科）在读硕士生
陆斯瑽 （悉尼大学 本科）在读硕士留学生
张洛妮（西北农林科技大学 本科）在读硕士生
郭 钰（江南大学 本科）在读硕士生
王 婕 上海交通大学医学院 在读博士生（联合培养）
汤启昊 （上海交通大学） 本科实习生
汪啸渊 （上海海洋大学 本科）访问学生
毕业学生：
凌思凯（山东大学 硕士） 博士生（毕业）担任Biotech公司研发副总裁&合伙人
尹 笛（浙江大学 硕士）博士生（毕业）斯坦福大学博士后
毕业或在读博士生荣誉：交大优博论文2人次 (2021、2022年度唯一入围生物论文)、上海市优秀毕业生2人次、"学术之星"1人次 (交大最重要的研究生奖项之一)、国家奖学金2人次
