科学研究
基因治疗课题组
  课题组致力于基因治疗和免疫治疗技术的研究。目标是利用基因治疗与免疫治疗技术治愈目前无药可治、有药难治的黄斑变性、地中海贫血等重大疾病,用生物学的最新技术解决人类的病痛之苦。同时,课题组也对基础科学问题感兴趣,力图将基础研究和转化应用衔接起来,特别是利用强大的CRISPR文库工具无偏差地、系统性地发掘病毒与宿主互作的新因子,为HSV, HBV等的治疗提供新的药物靶点。
目前课题组的研究方向有,
(1)利用实验室开发的新型CRISPR基因编辑递送技术,开展湿性老年黄斑变性、病毒性角膜炎等疾病基因治疗的临床前研究。
(2)利用实验室开发的下一代的慢病毒载体技术,开展地中海贫血、镰刀型贫血等重大遗传疾病基因治疗的临床前研究。
(3)开发新型溶瘤病毒技术,激活人体免疫系统,用于治疗实体瘤。
(4)利用覆盖全基因组的CRISPR文库技术研究宿主与病毒的互作,发现新的药物靶点。

课题组长:蔡宇伽

课题组成员

工作人员:汪啸渊

学生:博士:凌思凯   戴瑶   尹笛

 

主要研究方向

1. 开发新型CRISPR递送工具,解决基因编辑用于在体基因治疗‘最后一公里’的问题

2. 开发下一代慢病毒载体技术,用于地中海贫血等重大遗传疾病的基因治疗

3. 以疱疹病毒为基础,结合基因和免疫编辑手段,构建出安全高效的新型抗肿瘤溶瘤病毒

4. 利用覆盖全基因组的CRISPR文库技术研究宿主与病毒的互作,发现新的药物靶点

 

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代表性成果
1. In Vivo Knockout of the Vegfa Gene by Lentiviral Delivery of CRISPR/Cas9 in Mouse Retinal Pigment Epithelium Cells; Molecular therapy - Nucleic acids; 9: p. 89-99; Holmgaard, A., A.L. Askou., J.N.E. Benckendorff., E.A. Thomsen., Y. Cai., T. Bek., J.G. Mikkelsen and T.J. Corydon*. 2017

2. Targeted, homology-driven insertion in stem cells by ZFN-loaded 'all-in-one' lentiviral vectors; eLIFE; 5; Cai, Y., Laustsen, A., Zhou, Y., Sun, C., Anderson, M.V., Li, S., Uldbjerg, N., Luo, Y., Jakobsen, M.R. and Mikkelsen, J.G.* 2016

3. Lentivirus pre-packed with Cas9 protein for safer gene editing; Gene Therapy; 23(7), 627-633; Choi, J.G., Dang, Y., Abraham, S., Ma, H., Zhang, J., Guo, H., Cai, Y., Mikkelsen, J.G., Wu, H., Shankar, P., Manjunath N.* 2016

4. Lentiviral delivery of proteins for genome engineering; Current Gene Therapy; 16, E-pub ahead of print; Cai, Y. and Mikkelsen, J.G.* 2016

5. Targeted genome editing by lentiviral protein transduction of zinc-finger and TAL-effector nucleases; eLIFE; 3, e01911; Cai, Y., Bak, R.O. and Mikkelsen, J.G.* 2014


6. DNA transposition by protein transduction of the piggyBac transposase from lentiviral Gag precursors; Nucleic Acids Research; 10.1093/nar/gkt1163; Cai, Y., Bak, R.O., Krogh, L.B., Staunstrup N.H., Moldt B., Corydon T.J., Schrøder L.D., Mikkelsen J.G.* 2014
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